Rhapsido (ремібрутиніб) — високоселективний ковалентний інгібітор тирозинкінази Брутона. Фермент експресується В-лімфоцитами та мієлоїдними клітинами, які беруть участь у нейрозапаленні та розвитку розсіяного склерозу.
Молекула зв’язується з цистеїном Cys481 в активному центрі ферменту і стійко блокує його роботу. Це перериває сигнали, потрібні для виживання, поділу та міграції B-клітин. Висока селективність знижує ризик побічних ефектів, зокрема впливу на EGFR або ITK.
Результати Remodel-1 і Remodel-2
Швейцарська компанія повідомила про успішне завершення двох досліджень III фази в пацієнтів із рецидивуючим розсіяним склерозом. У тотожних випробуваннях Remodel-1 та Remodel-2 взяли участь майже 2000 пацієнтів. Їх розподілили у співвідношенні 1:1 між групою Rhapsido і групою, яка отримувала Aubagio (терифлуномід; Sanofi).
Препарат Novartis сповільнив прогресування інвалідизації, зменшив ураження мозку за даними МРТ і краще знизив річну частоту рецидивів. В об’єднаному аналізі двох досліджень позитивна динаміка щодо інвалідизації була помітна вже за три місяці. На шостому місяці перевага стала статистично значущою.
У дослідженнях не зафіксовано жодної смерті, пов’язаної з прийомом Rhapsido. Ключовим результатом щодо безпеки стала відсутність гепатотоксичності. Раніше клас інгібіторів BTK стикався з цією проблемою. Випробування толебрутинібу та фенебрутинібу призупиняли через важкі ураження печінки. Rhapsido таких сигналів не показав.
У вересні 2025 року Rhapsido схвалили для лікування хронічної кропив’янки. Це стало першим показанням. Novartis планує реєстрацію препарату при ширшому спектрі аутоімунних розладів. Розсіяний склероз — лише один із них.
Залишити відповідь